和元生物是一家致力于推动细胞和基因治疗及相关健康产业的技术开发及转化应用,造福生命健康的高新技术企业。 该公司提供多种服务,包括基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务;为细胞与基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务;为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。
腺相关病毒(Adeno-associated virus,AAV)是一种无法自主复制、无包膜的二十面体微小病毒,其直径约20-26nm,含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组。重组腺相关病毒载体(recombinant AAV, rAAV)是在非致病的野生型AAV基础上改造而成的基因载体。